Morbus Parkinson
Aktuelle Studien: Gentherapie
Der Pharmakonzern Bayer hat sich mit der Übernahme von BlueRock 2019 in den letzten Jahren bereits einen Namen im Bereich Stammzelltherapie gemacht.
Dabei waren die Studien im Bereich Gentherapie etwas in den Hintergrund geraten. Aber genau in diesem Bereich gibt es eine aktuelle Meldung über den erfolgreichen Abschluss einer Phase-1b-Studie mit Parkinson-Patienten. Bereits 2020 hatte Bayer das US-amerikanische Biotechunternehmen Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) erworben und und damit auch dessen bereits langjährige Erfahrungen im Bereich AAV-basierter Gentherapie. AAV steht für adeno-assoziierte Viren, welche als Träger verwendet werden, um gesundes Genmaterial in menschliche Zellen einzuschleusen.
Phase-1-Studie (NCT04167540) mit AB-1005 (AAV2-GDNF)
Was ist eine Phase-1-Studie?
In Phase-1 wird ein neuer Wirkstoff erstmals an Menschen getestet. Sie dient vor allem dazu, Verträglichkeit und Sicherheit eines neuen Medikaments zu testen. Es wird überprüft, welche Organe und Vorgänge im Körper der Wirkstoff beeinflusst, wie konzentriert er im Blut nachweisbar ist und wie schnell ihn der Organismus ausscheidet. Aus diesen gesammelten Daten kann die mögliche Dosierung des neuen Präparates abgeleitet werden, außerdem ergeben sich Rückschlüsse, in welcher Darreichungsform der Wirkstoff am schnellsten und zuverlässigsten aufgenommen wird. In dieser Phase wird das Medikament an freiwilligen Testpersonen erprobt. Da die Wirkung auf den menschlichen Körper zu diesem Zeitpunkt noch nicht sicher abzuschätzen ist, werden sie intensiv und engmaschig überwacht.
Phase-1-Studie mit AB-1005
In dieser Studie wurden 11 Parkinson-Patienten in leichten und mittleren Krankheitsstadien untersucht. Ziel der Studie war die Bewertung von Sicherheit und Verträglichkeit der Therapie.
AB-1005 ist eine Gentherapie, bei der ein Adeno-assoziiertes Virus (AAV2) verwendet wird, um ein Gen in bestimmte Zellen des Gehirns zu bringen, wo es die Produktion und Freisetzung eines kleinen Proteins namens glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) anregt. Dieses Protein unterstützt das Wachstum, das Überleben und die Differenzierung von Nervenzellen im Gehirn.
AB-1005 wird durch eine neurochirurgische Injektion direkt in dopaminerge Zellen im Gehirn verabreicht.
Die Ergebnisse zeigen, dass die Verabreichung von AB-1005 von allen Patienten gut vertragen wurde. Schwerwiegenden Nebenwirkungen wurden nicht gemeldet. Die Sicherheits- und Wirksamkeitsuntersuchungen werden bis zu fünf Jahre lang fortgesetzt.
Aufgrund dieser erfolgreichen Phase-1-Studie planen Bayer/AskBio nun eine Phase-2-Studie. Unter Berücksichtigung des Feedbacks der US-amerikanischen und europäischen Gesundheitsbehörden wird davon ausgegangen, dass das Screening von Patienten für diese Studie in der ersten Jahreshälfte 2024 beginnen kann.
Sie möchten auch an einer Studie teilnehmen?
Für Patienten mit Morbus Parkinson, aber auch allen atypischen Parkinson-Syndromen gibt es eine Website, welche sich Fox Trial Finder nennt (benannt nach Michael J. Fox, trial steht für Studie und finder für finden), den Link finden Sie am Ende unter Quellen. Hier können Sie sich freiwillig anmelden und Ihr Interesse an einer Studie kundtun.
Auszug aus dem Fox Trial Finder:
Sie sind Patient(in) oder Angehörige(r) und möchten sich über aktuelle klinische Studien informieren?
Alle klinischen Studien benötigen Teilnehmer. Mit der Internet-Plattform Fox Trial Finder bietet die Stiftung Parkinson-Patienten und ihre Angehörigen die kostenlosen Möglichkeit, sich über aktuelle Parkinson-Studien in Deutschland zu informieren.
Hinter dem Fox Trial Finder steht kein wirtschaftliches Interesse, sondern der Wunsch der Michael J. Fox Stiftung, Studien möglichst schnell zu einem Ergebnis zu bringen. Ziel ist es, dass neue Therapien dem Patienten schnellstmöglich zur Verfügung stehen.
Jeder Parkinson-Patient kann in der Datenbank anonym sein spezifisches Krankheitsbild und seine Reisebereitschaft hinterlegen. Über ein verschlüsseltes Informationssystem können registrierte Personen die entsprechenden Zentren kontaktieren. Erst wenn der Patient seine persönlichen Daten bekannt gibt, stehen diese dem Zentrum zur Verfügung. Es werden nur Studien veröffentlicht, die in Deutschland gemeldet wurden und ein Ethikvotum vorweisen können.
Quellen:
Lobo A. Gene therapy AB-1005 found safe in Phase 1b Parkinson’s trial. ParkinsonNews today. Januar 2024
https://www.michaeljfox.org/trial-finder
Über den Autor
Ärztliche Direktorin
Gertrudisklinik Biskirchen
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