Neue Medikamente 2025:
Die Arzneimittelforschung macht nie Halt
Die Arzneimittelforschung steht nie still. Jahr für Jahr kommen neue Wirkstoffe auf den Markt, die bestehende Therapien verbessern oder erstmals neue Behandlungswege eröffnen. Allein im vergangenen Jahr wurden 38 neue Wirkstoffe zugelassen. Besonders spannend ist dabei jedes Mal der Blick auf die sogenannten Sprunginnovationen, Wirkstoffe, die als erste ihrer Art ein völlig neues Wirkprinzip verfolgen und damit einen echten therapeutischen Fortschritt ermöglichen können.
Alzheimer: Erstmals kausal ansetzende Therapien
Zwei neue Antikörper, Lecanemab und Donanemab greifen erstmals direkt in den Krankheitsprozess ein. Sie richten sich gegen Amyloid-Plaques im Gehirn, fehlerhafte Eiweißablagerungen, die mit der Alzheimer-Erkrankung in Verbindung gebracht werden. In klinischen Studien konnte das Fortschreiten der Krankheit im Frühstadium messbar verlangsamt werden. Beide Mittel sind ausschließlich für frühe Krankheitsstadien zugelassen, setzen genetische Abklärung voraus und können den Krankheitsverlauf nur verlangsamen, ihn aber nicht aufhalten.
Gentherapien: Neue Perspektiven bei seltenen Erbkrankheiten
Exagamglogen Autotemcel ist eine individuell für jeden Patienten hergestellte Gentherapie bei Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit, bei denen die roten Blutkörperchen fehlerhaft gebildet werden. Eigene Blutstammzellen werden entnommen, im Labor mithilfe einer Genschere verändert und anschließend zurückgeführt. In Studien blieben Patienten über längere Zeiträume beschwerdefrei und benötigten keine Bluttransfusionen mehr.
Beremagen geperpavec wird bei der Schmetterlingskrankheit (dystrophe Epidermolysis bullosa) direkt auf offene Wunden aufgetragen und schleust die fehlende Erbgutinformation über einen harmlosen Virusvektor in Hautzellen ein. Dies erzielte deutlich höhere Abheilungsraten.
Bluterkrankheit: Neue Wege jenseits des Faktorersatzes
Bei der Hämophilie, einer angeborenen Blutgerinnungsstörung, gehen zwei neue Antikörper einen neuen Weg. Statt fehlende Gerinnungsfaktoren zu ersetzen, reaktivieren Concizumab und Marstacimab den körpereigenen Gerinnungsweg. Besonders Concizumab bietet Perspektiven für Patienten, die sogenannte Hemmkörper entwickelt haben, eine schwerwiegende Komplikation, bei der der Körper die verabreichten Gerinnungsfaktoren aktiv bekämpft.
Krebs: Neue Wirkstoffe für bisher schwer behandelbare Tumore
Auch in der Krebstherapie gibt es neue Entwicklungen. Belzutifan hemmt die Blutgefäßneubildung in Tumorzellen, die dadurch eine wesentliche Grundlage für ihr Wachstum verlieren. Zugelassen bei fortgeschrittenen Nierenzellkarzinom sowie beim seltenen erblichen VHL-Syndrom. Nirogacestat ist der erste zugelassene Wirkstoff bei Desmoidtumoren, seltene, gutartige, aber lokal sehr aggressive Tumore im Bindegewebe. Tisotumab Vedotin bringt beim Gebärmutterhalskrebs gezielt ein Zellgift über einen Antikörper in Tumorzellen und sorgt damit für eine präzisere Behandlung.
Migräne, Hauterkrankungen und seltene Syndrome
Rimegepant ist der erste orale Wirkstoff, der sowohl zur Akutbehandlung eines Migräneanfalls als auch zur Vorbeugung eingesetzt werden kann. Nemolizumab greift gezielt in den Juckreiz-Signalweg bei schwerer Neurodermitis und der seltenen Prurigo nodularis ein.
Weitere Sprunginnovationen schließen Lücken bei seltenen Erkrankungen: Fosdenopterin ist die erste Behandlung für den Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A, einer seltenen Stoffwechselstörung bei Neugeborenen. Tiratricol behandelt das Allan-Herndon-Dudley-Syndrom, welches mit schweren neurologischen Schäden einhergeht. Givinostat ist der erste Wirkstoff, der gezielt in den Krankheitsprozess der Duchenne-Muskeldystrophie eingreift, einer schweren erblichen Muskelerkrankung. Resmetirom ist das erste zugelassene Medikament gegen MASH, einer fortschreitenden Lebererkrankung und Seladelpar ist der erste Wirkstoff seiner Art gegen die primär biliäre Cholangitis, eine chronische Entzündung der Gallengänge in der Leber.
Ein wichtiger Hinweis: Keine Therapie ohne Risiken
So vielversprechend neue Wirkstoffe auch sein mögen, jedes Medikament trägt das Potenzial für Nebenwirkungen, Wechselwirkungen und Kontraindikationen in sich. Vorerkrankungen, andere Medikamente oder genetische Besonderheiten können entscheidend beeinflussen, ob ein neues Mittel sinnvoll und sicher ist.
Zulassung ist kein Endpunkt – Bewährung kommt danach
Die Zulassung ist zudem nicht das Ende, sondern der Beginn eines Bewährungsprozesses: Seltene Nebenwirkungen werden oft erst im Versorgungsalltag sichtbar, weshalb neue Medikamente (erkennbar am schwarzen Dreieck in der Packungsbeilage) besonders engmaschig überwacht werden. In Deutschland bewertet darüber hinaus der Gemeinsame Bundesausschuss, ob ein neues Mittel gegenüber bisherigen Therapien tatsächlich einen Mehrwert bietet.
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